São terapias que envolvem o uso de produtos biológicos (células, tecidos, genes ou anticorpos) para gerar impacto positivo na vida de pacientes com patologias complexas e com tratamento  e cura ainda não estabelecidos.

Além do envolvimento de produtos biológicos, essas terapias frequentemente são personalizadas e ajustadas de paciente para paciente, analisando a complexidade e singularidade de cada patologia.

Terapias avançadas são baseadas na modificação de células, genes ou tecidos dos pacientes, e visam corrigir o causador de determinada patologia.

Para isso, são utilizadas técnicas de inteligência artificial e bioinformática para compreensão da interação entre proteínas, enzimas, genes e outras moléculas, e como esses contribuem para o desenvolvimento de patologias.

Assim, é possível modificar células e usá-las como agente terapêutico (terapia celular); identificar genes que são alvos para serem utilizados no tratamento de uma determinada doença (terapia gênica); além de auxiliar no desenvolvimento de moléculas que possam ser utilizadas tanto no diagnóstico, quanto no tratamento de uma patologia (teranósticos).

Concomitante ao aumento da longevidade da população, há um aumento no número de pacientes com diferentes doenças neurodegenerativas – como Doença de Alzheimer e Esclerose Múltipla, que ainda não conseguimos diagnosticar precocemente, nem tratamento que consiga mitigá-las.

Na mesma direção, a incidência e diagnóstico de cânceres é crescente, seja em indivíduos adultos, idosos ou em crianças. Além disso, cada tipo de câncer responde de forma diferente aos tratamentos existentes.

As doenças raras, por sua vez, têm significante incidência em crianças e necessitam do desenvolvimento de métodos para diagnóstico e tratamentos eficazes.

Dessa forma, pesquisar e desenvolver tratamentos inovadores e personalizados impacta diretamente na qualidade de vida dos pacientes.