O projeto “Plataforma Alvo-Específica para Edição Gênica em Neurônios com Mutação no Gene mTOR de Portadores de Epilepsia e Deficiência no Neurodesenvolvimento”, também conhecido como PLATGENEDT, é uma das grandes conquistas do InsCer em 2024, tendo obtido 1º lugar em um dos editais da FINEP. Em termos científicos, o objetivo principal é desenvolver uma terapia avançada que possa corrigir a expressão fenotípica da mutação no gene mTOR em células neuronais, abrindo caminho para um tratamento mais eficaz e personalizado para pacientes com epilepsia refratária e deficiências do neurodesenvolvimento associadas, bem como para outras patologias que utilizam a via mTOR, tais como câncer, doenças raras e autismo.

O time à frente do projeto inclui profissionais de múltiplas áreas e nacionalidades. Entre eles, professor Stefan Laufer, da Universidade de Tübingen, na Alemanha. Recentemente, ele esteve no InsCer para uma reunião com o time de pesquisadores do Instituto. Confira abaixo, a entrevista concedida ao time de Comunicação do InsCer:

O senhor é um dos integrantes do time que conduziu o PLATGENEDT, o qual conquistou 1º lugar em um dos editais da Finep. O que despertou sua atenção para participar do projeto?

O Centro que eu coordeno em Tübingen (Tübingen Center for Academic Drug Discovery) tem um foco um pouco diferente, uma vez que nós realizamos validação farmacológica de alvos identificados geneticamente. O PLATGENEDT se encaixa perfeitamente no nosso trabalho porque vocês farão a etapa de edição gênica, anterior ao que fazemos.

O InsCer poderá nos ajudar a identificar e validar ainda mais alvos do que a plataforma atual do meu grupo de pesquisa. Eu não sou geneticista, sou um químico na área da Medicina; no segundo estágio do projeto, posso trazer essa expertise e, quem sabe, ajudar a expandir a iniciativa para marcadores de rastreamento de moléculas ainda menores.

Com o andamento do projeto, quais são suas principais expectativas?

Como sempre, minhas expectativas são altas, mas em um período de três anos temos que ser sérios. Espero que consigamos chegar a um modelo in vivo que comprove o conceito da ideia de que a mutação no mTor é um bom alvo.

Quais respostas ainda não são possíveis de obter, com o conhecimento e tecnologia que temos à disposição da ciência, hoje?

Um bom cientista conhece suas limitações. E as limitações são o fato de que, normalmente, num bom projeto, você forneça mais perguntas que respostas. A verdade é que nós ainda não entendemos o suficiente, ou melhor, nós sabemos muito sobre muito pouco, e geralmente essas são as limitações da ciência. No entanto, isso não é razão para nos resignarmos; é um motivo para fazer, a cada dia, melhor que o dia anterior. Não simplesmente repetir os erros de sempre, mas fazer novos erros todos os dias.

O Instituto do Cérebro é muito novo, se comparado a universidades tradicionais, como a de Tübingen. De que forma o senhor avalia o trabalho realizado pelo InsCer, em termos de pesquisa acadêmica?

De fato, o InsCer é muito novo, mas desde o começo é substancialmente diferente de institutos mais antigos, por conta do aspecto translacional que vai da bancada ao leito, algo não muito comum em instituições mais antigas. Elas costumam ser focadas ou no paciente ou na pesquisa básica, mas nunca apresentam esse aspecto translacional como necessidade, e que o InsCer tem desde o começo. E é por isso que vocês são únicos no Brasil e, acredito, na América do Sul.

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